Lissencephaly symptomer, årsager og behandlinger

1877
Simon Doyle
Lissencephaly symptomer, årsager og behandlinger

Det lissencephaly neurologisk lidelse, hvor der er insufficiens i udviklingen af ​​cerebral sulci og kramper. Det er et medfødt misdannelsesprodukt af en neuronal migrationsforstyrrelse, det vil sige i den proces, at nerveceller følger fra oprindelsesstedet til deres endelige placering i hjernebarken under den embryonale periode.

Det kliniske forløb af lissencephaly kan omfatte generaliseret væksthæmning, muskelspasmer, krampeanfald, alvorlig psykomotorisk retardering, ansigtsabnormiteter, blandt andre. Derudover er denne type neuronal migrationsforstyrrelse ofte forbundet med andre medicinske tilstande, såsom Miller-Dieker syndrom og Walker-Warburg syndrom..

Der er i øjeblikket ingen helbredende behandling for lissencephaly. Prognosen for dem, der er ramt af denne patologi, varierer betydeligt mellem forskellige tilfælde afhængigt af graden af ​​misdannelse i hjernen. Nogle overlever ikke til 10 år, andre kan have alvorlig udviklings- og væksthæmning, og andre nær normal fysisk og kognitiv udvikling.

Artikelindeks

  • 1 Kendetegn ved lissencephaly
  • 2 Statistik
  • 3 Karakteristiske tegn og symptomer
  • 4 typer lissencephaly
    • 4.1 Lissencephaly type I eller type Bielchowsky
    • 4.2 Lissencephaly type II
  • 5 Årsager
  • 6 Medicinske patologier forbundet med lissencephaly
    • 6.1 Miller-Dieker syndrom
    • 6.2 Walker-Warburg syndrom
  • 7 Diagnose
  • 8 behandlinger
  • 9 Prognose
  • 10 Bibliografi

Karakteristik af lissencephaly

Lissencephaly er en genetisk misdannelse i hjernen kendetegnet ved fraværet af normale kramper i hjernebarken. Cerebrale kramper eller gyri er hver af de eksisterende folder på den ydre overflade af hjernen, adskilt fra hinanden ved en række furer kaldet hjernesprekker eller revner..

Specifikt kan lissencephaly manifestere sig med forskellige grader af involvering, der er kendetegnet ved fravær (agiria) eller reduktion (pachyria) af cerebrale kramper.

Agiria henviser til fraværet af folder på hjerneoverfladen og bruges normalt som et synonym for "komplet lissencephaly", mens pachyria eller tilstedeværelsen af ​​få tykkere folder bruges som et synonym for "ufuldstændig lisecephaly". 

Således skyldes lissencephaly en forstyrrelse i hjernens udvikling som følge af en gruppe abnormiteter i neuronal migration. Når nervesystemet dannes og udvikler sig under prænatalstadiet, skal neuroner rejse fra de primitive lag eller områder til hjernebarken..

Under embryonisk vækst skal nydannede celler, der senere bliver specialiserede nerveceller, migrere fra hjernens overflade til en forprogrammeret endelig placering. Denne migration finder sted i successive øjeblikke fra den syvende drægtighedsuge til den tyvende.

Der er forskellige mekanismer, hvormed neuroner når deres endelige placering: nogle når deres placering gennem bevægelse langs gliaceller, mens andre gør det gennem mekanismer med kemisk tiltrækning.

Det ultimative mål med denne forskydning er at danne en 6-lags laminar struktur i hjernebarken, der er afgørende for korrekt funktion og udvikling af kognitive funktioner..

Når denne proces afbrydes, og lisecephaly udvikler sig, præsenterer hjernebarken en unormalt tyk struktur med 4 dårligt organiserede lag..

Derfor kan lissencephaly på det anatomiske niveau defineres ved tilstedeværelsen af ​​agiria eller pakyrie og endda dannelsen af ​​en dobbelt cortex (heterotopia).

Statistikker

Lissencephaly er en gruppe af sjældne misdannelser i hjernen. Selv om der ikke er nogen statistiske data om forekomsten af ​​de mildere former for lissencephaly, har den klassiske form en frekvens på 11,7 pr. Million nyfødte spædbørn.

Fraværet af nylige data skyldes hovedsagelig det sporadiske udseende af denne patologi såvel som det faktum, at en god del af tilfældene forblev udiagnosticeret på grund af fraværet af tekniske læger.

Imidlertid har brugen af ​​avancerede neuroimaging-teknikker i neurologiske evalueringer i øjeblikket tilladt en præcis genkendelse af denne patologi og derfor en stigning i diagnosticerede tilfælde.

Karakteristiske tegn og symptomer

Lissencephaly er en neurologisk lidelse karakteriseret ved at producere en helt eller delvist glat hjerneoverflade og derfor en mangel på udvikling af hjernegyrus og riller..

De klassiske former er forbundet med tilstedeværelsen af ​​en unormalt tyk hjernebark bestående af 4 primitive lag, en blanding af agiria og pachyria, neuronal heterotopi, dilaterede og dysmorfe cerebrale ventrikler og i mange tilfælde med hypoplasi af corpus callosum.

Ud over disse karakteristiske anatomiske fund kan berørte individer også have andre tilknyttede misdannelser i hjernen, såsom mikrocefali..

Alle strukturelle ændringer vil give en bred vifte af symptomer og medicinske tegn:

  • Krampeanfald.
  • Intellektuelt underskud.
  • Generaliseret stunt. 
  • Motoriske færdigheder underskud.
  • Kraniofaciale misdannelser.
  • Nedsat (hypotoni) eller øget (hypertoni) muskeltonus.

Typer af lissencephaly

Der er en lang række klassifikationer af lissencephaly baseret på patologiske, genetiske og anatomiske fund. På trods af dette er en af ​​de mest almindelige klassifikationer den, der henviser til type I og type II af lissencephaly:

Type I eller Bielchowsky type lissencephaly

Det er en sporadisk type, hvor cortex har en bestemt organisation, selvom den består af færre lag end normalt, generelt 4 lag.

Type lissencephaly

Det er kendetegnet ved en ustruktureret hjernebark, hvor der ikke kan genkendes noget lag (polyrogyrisk), der udvikler sig med alvorlige muskelændringer, neurologisk dysfunktion, hydrocephalus og encephalocele.

Ud over dette er der andre klassifikationer baseret på de tilknyttede misdannelser og den etiologiske årsag. Baseret på disse kriterier kan lissencephaly klassificeres i:

  • Klassisk lissencephaly (Type I): inkluderer tilfælde af lissencephaly på grund af en mutation af LIS1 genet (isoleret lissencephaly type 1 og Mieller-Deker syndrom); lissencephaly på grund af en mutation i DCX-genet; Isoleret lissencephaly type 1 uden kendte genetiske defekter.
  • X-bundet lissencephaly med agenese af corpus callosum.
  • Lissencephaly med cerebellar hypoplasi.
  • Microlissencephaly.
  • Type lissencephaly: inkluderer blandt andet Walker-Warburg, Fukuyama syndromer.

Årsager

Forskning, der har forsøgt at finde de specifikke årsager til lissencephaly, indikerer, at der kan være genetiske og ikke-genetiske etiologiske faktorer: intrauterin infektion; cerebral iskæmi eller mangelfuld iltforsyning til hjernen under fosterudvikling; ændring eller fravær af en region af kromosom 17; X-bundet autosomal recessiv transmission.

Årsagerne til denne patologi er heterogene, ca. 76% af de diagnosticerede tilfælde udviser primære genetiske ændringer, mens resten af ​​tilfældene udviser en vis tilknytning til en anden række miljøfaktorer..

Det anses generelt for at lissencephaly er en grundlæggende genetisk patologi forbundet med forskellige ændringer i nogle af følgende gener: LIS1, 14-3-3, DCX, REELIN og ARX.

På den anden side antyder videnskabelig dokumentation, at denne patologi i isolerede tilfælde af lissencephaly kan skyldes tilstedeværelsen af ​​mutationer i mindst to forskellige gener:

  • LIS1, placeret på den korte arm (p) af kromosom 17. Det er et gen, der regulerer produktionen af ​​et protein (blodpladeaktiverende faktor acetylhydrolase), der spiller en vigtig rolle i udviklingen af ​​hjernens ydre lag.
  • XLIS, placeret på den lange arm (q) af X-kromosomet. Ifølge specialister er dette gen ansvarlig for regulering af et protein (doublecortin -DCX-), der er essentielt for, at neuronal migrationsproces kan udvikle sig effektivt.

I tilfældet med LIS1-genet kan sådanne mutationer forekomme sporadisk tilfældigt eller kan skyldes kromosomale omlejringer fra en af ​​forældrene. På den anden side, i tilfælde af XLIS-genet, kan mutationer også forekomme tilfældigt i fravær af en familiehistorie, og i andre tilfælde ser det ud som en arvelig tilstand forbundet med X-kromosomet..

Medicinske patologier forbundet med lissencephaly

Lissencephaly, ud over at præsentere isoleret, der viser de strukturelle ændringer og kliniske symptomer, der er karakteristiske for denne patologi, kan forekomme forbundet med andre genetiske sygdomme:

Miller-Dieker syndrom

Denne patologi skyldes en mutation i et gen placeret på kromosom 17p13. På det kyniske niveau er det præget af præsentation af klassisk lissencephaly, ansigtsabnormaliteter, alvorlig udviklingsforstyrrelse, epilepsi eller spiseproblemer..

Walker-Warburg syndrom

Denne patologi er en medfødt form for muskeldystrofi, der er forbundet med tilstedeværelsen af ​​abnormiteter i hjerne og nakke. På et klinisk niveau er Walker-Warburg syndrom karakteriseret ved tilstedeværelsen af ​​type II lisecephaly, hydrocephalus, hypoplasi i hjernestammen og cerebellum, generaliseret muskelhypotoni, fravær eller dårlig psykomotorisk udvikling, okulær involvering og krampagtige episoder.

Diagnose

Lissencephaly kan diagnosticeres før fødslen, cirka i slutningen af ​​andet trimester, da det er fra det øjeblik, hvor hjernevinklerne er synlige på ultralydsscanninger..

Ultralydsteknikkerne, der rutinemæssigt anvendes i graviditetens santalkontroller, kan indikere tilstedeværelsen af ​​ændringer og abnormiteter i hjernen, men de skal suppleres med andre diagnostiske teknikker.

Når der er en ultralydsmistanke om lissencephaly, bør der anvendes andre typer sekundære undersøgelser, såsom magnetisk resonansbilleddannelse eller genetiske undersøgelser for at opdage mulige ændringer..

Ud over denne diagnostiske rute, når der er en kompatibel familiehistorie eller en historie med lissencephaly, er det muligt at udføre andre typer tests såsom fostervandsprøve (ekstraktion af fostervand, der omgiver fosteret) og chorionisk villusprøveudtagning (ekstraktion af en prøve af væv fra et område af moderkagen) for at identificere tilstedeværelsen af ​​genetiske abnormiteter.

På trods af dette er det mere almindeligt, at diagnosen lissencephaly stilles efter fødslen ved brug af computertomografi eller magnetisk resonansbilleddannelse..

Behandlinger

Der er ingen helbredende intervention for lissencephaly, det er en patologi, der ikke kan vendes.

De anvendte behandlinger sigter mod at forbedre de associerede symptomer og sekundære medicinske komplikationer. For eksempel brugen af ​​gastrostomi til at overvinde fodringsproblemer, kirurgisk bypass for at dræne en mulig hydrocephalus eller brugen af ​​antiepileptiske lægemidler til at kontrollere mulige anfald.

Derfor er den sædvanlige behandling af lissencephaly rettet mod de specifikke symptomer, der vises i hvert tilfælde, og kræver en koordineret indsats fra et stort team af specialister: børnelæger, neurologer osv..

Vejrudsigt

Den medicinske prognose for et individ, der lider af lissencephaly, afhænger grundlæggende af sværhedsgraden af ​​dette.

I de mest alvorlige tilfælde af lissencephaly er den berørte person muligvis ikke i stand til at udvikle fysiske og kognitive færdigheder ud over et barns mellem tre og fem måneder..

Generelt har alvorligt ramte børn en forventet levetid på ca. 10 år. De mest almindelige dødsårsager er aspiration eller drukning med mad eller væsker, luftvejssygdomme eller krampeanfald.

På den anden side er der tilfælde af børn med mild lissencephaly, der kan opleve normaliseret udvikling, mere tilpasset deres aldersgruppe, køn og skoleniveau..

Bibliografi

  1. Cleveland Clinic. (2016). Lissencephaly. Hentet fra Cleveland Clinic.
  2. Kortikal Foundation. (2012). Lissencephaly. Indhentet fra Cortical Foundation.
  3. Hernández, M., Bolte, L., Mesa, T., Escobar, R., Mellado, C., & Huete, I. (2007). Lissencephaly og epilepsi i pædiatri. Præsten Chil Pediatr , 78 (6), 615-620.
  4. Jhons Hipkins University. (2016). LISSENCEFALI. Hentet fra Online Medilian Arv i Man OMIM.
  5. Nall, R. (2014). Lissencephaly. Hentet fra Healthline.
  6. NIH. (2015). Lissencephaly. Indhentet fra National Institute of Neurological Disorders and Stroke.
  7. NORD. (2015). Lissencephaly. Indhentet fra den nationale organisation for sjældne lidelser.
  8. Orphanet. (2005). Miller-Dieker syndrom. Hentet fra Orphanet.
  9. WebMed. (2016). Lissencephaly. Hentet fra WebMed.

Endnu ingen kommentarer