Patau syndrom symptomer, årsager, behandling

3721
Sherman Hoover
Patau syndrom symptomer, årsager, behandling

Det Patau syndrom er en medfødt sygdom af genetisk oprindelse på grund af tilstedeværelsen af ​​en trisomi på kromosom 13. Specifikt er det den tredje hyppigste autosomale trisomi efter Downs syndrom og Edwards syndrom.

På det kliniske niveau påvirker denne patologi flere systemer. Således forekommer der ofte forskellige ændringer og abnormiteter i nervesystemet, generaliseret væksthæmning, hjerte-, nyre- og muskuloskeletale misdannelser..

Diagnosen stilles normalt under graviditet i de fleste tilfælde, da kliniske fund kan påvises i rutinemæssig ultralyd. For at udelukke falske positive og fejldiagnoser udføres imidlertid forskellige genetiske tests ofte for at identificere trisomi 13.

Med hensyn til behandling er der i øjeblikket ingen kur mod Patau syndrom, overlevelsen af ​​de berørte overstiger normalt ikke et leveår. De mest almindelige dødsårsager er kardiorespiratoriske komplikationer.

Artikelindeks

  • 1 Karakteristik af Patau syndrom
  • 2 Statistik
  • 3 Karakteristiske tegn og symptomer
    • 3.1 Nedsat vækst
    • 3.2 Ændringer og misdannelser i centralnervesystemet (CNS)
    • 3.3 Kraniofaciale ændringer og misdannelser
    • 3.4 Muskuloskeletale misdannelser
    • 3.5 Ændringer i det kardiovaskulære system
    • 3.6 Ændringer i urinvejen
  • 4 Årsager
  • 5 Diagnose
  • 6 Behandling
  • 7 Referencer

Patau syndrom egenskaber

Patau syndrom, også kendt som trisomi 13, er en medicinsk tilstand af genetisk oprindelse, der er forbundet med alvorlig intellektuel handicap ud over flere fysiske lidelser.

Berørte mennesker præsenterer normalt alvorlige hjerte-abnormiteter, forskellige ændringer i nervesystemet, muskuloskeletale misdannelser, ansigtsændringer, muskelhypotoni, blandt andre..

Hovedsagelig på grund af den alvorlige multisystempåvirkning har mennesker, der er ramt af Patau syndrom, normalt en meget nedsat forventet levetid.

Dette syndrom blev oprindeligt identificeret i 1960 som et cytogenetisk syndrom, det vil sige en genetisk lidelse forbundet med en kromosomal abnormitet..

Kromosomer udgør det genetiske materiale i cellerne, der udgør vores krop. Specifikt består kromosomer af deoxyribonukleinsyre, også kendt under dets akronym-DNA, og det har også en sammensætning, der er kendetegnet ved tilstedeværelsen af ​​forskellige proteinstoffer.

Disse kromosomer er normalt strukturelt organiseret i par. I tilfælde af mennesker præsenterer vi 23 par kromosomer med i alt 46 af disse.

I tilfælde af Patau syndrom påvirker den genetiske abnormitet specifikt kromosom 13. Berørte mennesker har en trisomi af kromosom 13, dvs. de har tre kopier af det.

På et mere specifikt niveau indeholder hvert æg og hver sæd 23 kromosomer hver med det genetiske materiale fra moderens og farens forælder. På befrugtningstidspunktet resulterer foreningen af ​​begge celler i dannelsen af ​​23 kromosompar, eller hvad er det samme, tilstedeværelsen af ​​46 kromosomer i alt.

Der er dog tidspunkter, hvor en fejl eller en ændret begivenhed under foreningen giver anledning til tilstedeværelsen af ​​genetiske abnormiteter, såsom tilstedeværelsen af ​​et ekstra kromosom i et af parene..

På denne måde vil denne ændrede proces medføre en række neurobiologiske hændelser under fosterudvikling, som vil ændre den normale eller forventede genetiske ekspression, hvilket giver anledning til tilstedeværelsen af ​​organisk involvering i forskellige systemer..

Statistikker

Patau syndrom eller trisomi 13 betragtes som en sjælden eller sjælden sygdom. Forskellige undersøgelser estimerer, at denne patologi præsenterer en omtrentlig hyppighed på 1 tilfælde pr. 5.000-12.000 nyfødte.

På trods af dette når svangerskabet hos dem, der er ramt af Patau syndrom, i mange tilfælde normalt ikke sigt, så frekvensen kan stige markant..

Det er således blevet observeret, at den årlige frekvens af spontane aborter i denne patologi er høj, hvilket repræsenterer ca. 1% af det samlede antal af disse.

Med hensyn til fordelingen af ​​Patau syndrom efter køn er det blevet observeret, at denne patologi rammer kvinder oftere end mænd.

Karakteristiske tegn og symptomer

På et klinisk niveau kan Patau syndrom påvirke kroppen på en meget heterogen måde og mellem forskellige tilfælde, så det er vanskeligt at fastslå, hvilke kardinal tegn og symptomer på denne patologi.

Forskellige kliniske rapporter som Ribate Molina, Puisac Uriel og Ramos Fuentes fremhæver imidlertid, at de hyppigste kliniske fund er hos dem, der er ramt af Patau syndrom eller trisomi 13:

Vækstforstyrrelse

Tilstedeværelsen af ​​en generaliseret væksthæmning er en af ​​de hyppigste kliniske fund. Specifikt kan langsom eller forsinket vækst observeres i prænatale og postnatale stadier i ca. 87% af tilfældene med Patau syndrom..

Ændringer og misdannelser i centralnervesystemet (CNS)

I tilfælde af nervesystemet er der flere kliniske fund, der kan observeres: hypotoni / hypertoni, apnø-krise, holoprosencephaly, microcephaly, psykomotorisk retardering eller svær intellektuel handicap.

  • Muskelhypotoni / hypertoni: Udtrykket hypotoni henviser til tilstedeværelsen af ​​muskel slaphed eller nedsat muskeltonus, på den anden side henviser udtrykket hypertoni tilstedeværelsen af ​​unormalt høj muskeltonus. Begge medicinske hændelser forekommer hos 26-48% af de berørte personer.
  • Krise eller episoder med apnø: apnøepisoder forekommer normalt i cirka 48% af tilfældene og består af en reduktion eller lammelse af åndedrætsprocessen i en kort periode.
  • Holoprosencephaly: dette udtryk refererer til tilstedeværelsen af ​​forskellige misdannelser i hjernen, der påvirker den mest forreste del i et flertal. Dette kliniske fund kan observeres i ca. 70% af tilfældene med Patau syndrom..
  • Mikrocefali: omkring 86% af de berørte har en lavere hovedomkreds end forventet for deres køn og modningsniveau.
  • Psykomotorisk retardation: Som en konsekvens af de forskellige fysiske misdannelser, vil personer med Patau syndrom have alvorlige vanskeligheder med at koordinere og udføre alle former for motoriske handlinger. Dette fund kan observeres i 100% af tilfældene..
  • Alvorligt intellektuelt handicap: Kognitiv ændring og svær intellektuel handicap er et klinisk fund til stede i alle diagnosticerede tilfælde af Patau syndrom. Begge neurologiske tilstande udvikler sig som et resultat af omfattende involvering af nervesystemet.

Kraniofaciale ændringer og misdannelser

På ansigts- og kranieniveau er der også flere kliniske tegn og symptomer, der kan observeres:

  • Flad pande: unormal udvikling af den forreste del af kraniet er et tegn til stede i alle tilfælde af Patau syndrom.
  • Øjensygdomme: i tilfælde af anomalier og patologier, der påvirker øjnene, er disse til stede i ca. 88% af tilfældene, hvor de hyppigste er mikrofthalmin, coloboma i iris eller okulær hypotelorisme.
  • Forskellige misdannelser i pinna: progressionen af ​​ansigts- og kraniale abnormiteter kan også påvirke pinna i 80% af tilfældene.
  • Splittet læbe og kløftgane: begge orale misdannelser er til stede hos ca. 56% af de berørte personer. Udtrykket kløft henviser til tilstedeværelsen af ​​en ufuldstændig lukning af læberne, der viser en revne i det mediale område, mens udtrykket kløft gane henviser til en ufuldstændig lukning af hele strukturen, der udgør ganen eller taget af munden..

Muskuloskeletale misdannelser

Muskuloskeletale abnormiteter og misdannelser kan påvirke forskellige områder, hvor den mest almindelige er nakke og ekstremiteter..

  • Nakke: abnormiteter, der påvirker dette specifikke område, er til stede i de fleste tilfælde, specielt en kort eller underudviklet hals kan observeres hos 79% af de berørte, mens overskydende hud på nakken er til stede i 59% af tilfældene.
  • Ekstremiteter: Ændringerne, der påvirker ekstremiteterne, er forskellige, det er muligt at observere polydactyly hos 76% af de berørte, bøjede eller overlappende fingre i 68%, riller i hænderne hos 64% eller hyperkonvekse negle hos 68% af de berørte patienter..

Forstyrrelser i det kardiovaskulære system

Anomalier relateret til det kardiovaskulære system udgør den mest alvorlige medicinske tilstand i Patau syndrom, da det alvorligt truer overlevelsen af ​​de berørte.

I dette tilfælde er de hyppigste fund intraventrikulær kommunikation i 91%, persistens af ductus arteriosus i 82% og interventrikulær kommunikation i 73%.

Forstyrrelser i kønsorganet

Manifestationer af kønsorganet er normalt relateret til tilstedeværelsen af ​​cryptorchidism hos mænd, polycystisk nyre, bicornuate livmoder hos kvinder og hydronephrosis.

Årsager

Som vi tidligere har påpeget, er Patau syndrom forbundet med tilstedeværelsen af ​​genetiske abnormiteter på kromosom 13.

De fleste af tilfældene skyldes tilstedeværelsen af ​​tre komplette kopier af kromosom 13, så det ekstra genetiske materiale ændrer den normale udvikling og giver derfor anledning til det karakteristiske kliniske forløb af Patau syndrom..

Der er dog også tilfælde af Patau syndrom på grund af duplikationer af dele af kromosom 13. Det er muligt, at nogle berørte mennesker har alle intakte kopier af dette og en ekstra en knyttet til et andet kromosom..

Derudover er der også rapporteret om tilfælde, hvor enkeltpersoner kun præsenterer denne type genetisk ændring i nogle celler i kroppen. I dette tilfælde får patologien navnet på mosaiktrisomi 13, og præsentationen af ​​tegn og symptomer vil derfor afhænge af typen og antallet af berørte celler..

Diagnose

Mennesker, der er ramt af Patau syndrom, præsenterer et sæt kliniske manifestationer, der er til stede fra fødslen.

Baseret på observation af tegn og symptomer kan en klinisk diagnose stilles. Men når der er mistanke, er det vigtigt at udføre andre typer komplementære tests for at bekræfte tilstedeværelsen af ​​Patau syndrom.

I disse tilfælde er de valgte tests genetiske karyotype-tests, disse er i stand til at give os information om tilstedeværelsen / fraværet af en ekstra kopi af kromosom 13.

I andre tilfælde er det også muligt at stille diagnosen i prænatal fase, udførelsen af ​​rutinemæssige ultralyd kan vise alarmindikatorer, så generelt kræves genetiske analyser for at bekræfte deres tilstedeværelse.

De mest almindelige tests i prænatalstadiet er føtal ultralyd, fostervandsprøve og chorionisk villusprøveudtagning..

Derudover, når først den endelige diagnose af Patau syndrom er foretaget, enten i fosterværdien eller den postnatale fase, er det vigtigt at foretage kontinuerlig medicinsk opfølgning for at opdage tidlige mulige medicinske komplikationer, der sætter den berørte persons overlevelse i fare..

Behandling

På nuværende tidspunkt er der ingen specifik eller helbredende behandling for Patau syndrom, derfor vil terapeutiske indgreb være orienteret mod behandling af medicinske komplikationer..

På grund af den alvorlige multisystempåvirkning vil personer, der er ramt af Patau syndrom, have brug for lægehjælp fra fødslen.

På den anden side er hjerte- og åndedrætsforstyrrelser hovedårsagerne til døden, derfor er det vigtigt at udføre en detaljeret medicinsk overvågning og behandling af begge tilstande.

Ud over farmakologisk intervention for forskellige tegn og symptomer er det også muligt at bruge kirurgiske procedurer til at korrigere nogle misdannelser og abnormiteter i bevægeapparatet..

Sammenfattende vil behandlingen af ​​Patau syndrom eller trisomi 13 være specifik afhængigt af hvert tilfælde og det tilknyttede kliniske forløb. Generelt kræver interventionen normalt koordineret arbejde fra forskellige specialister: børnelæger, kardiologer, neurologer osv..

Referencer

  1. Best, R. (2015). Patau syndrom. Hentet fra Medscape.
  2. Genetik Hjemmereference. (2016). Trisomi 13. Hentet fra Genetics Home Reference.
  3. NIH. (2016). Trisomi 13. Hentet fra MedlinePlus.
  4. NORD. (2007). Trisomi 13. Indhentet fra den nationale organisation for sjældne lidelser.
  5. Orphanet. (2008). Trisomi 13. Hentet fra Orphanet.
  6. Ramos Fuentes, F. (2016). Patau syndrom (Trisomi 13). Hentet fra Trisomy 18.
  7. Ribate Molina, M., Puisac Uriel, B., og Ramos Fuentes, F. (2010). Trisomi 13 (Patau syndrom). Spanish Association of Pediatrics, 91-95.
  8. Stanford børns sundhed. (2016). Trisomi 18 og 13. Hentet fra Stanford Children's Health.

Endnu ingen kommentarer