Waardenburg syndrom Symptomer, årsager, behandling

2836
Robert Johnston
Waardenburg syndrom Symptomer, årsager, behandling

Det Waardenburg syndrom (SW) det er en patologi af genetisk oprindelse klassificeret som en type neuropati. Dens kliniske egenskaber er defineret af tilstedeværelsen af ​​døvhed eller høretab, unormal pigmentering af øjne, hår eller hud og forskellige ansigtsændringer.

Denne patologi er kendetegnet ved sin brede symptomatiske variation, hvorfor der skelnes mellem flere typer: Type I, Type II, Type III (Klein-Waardenburg syndrom eller psudo Waardenburg) og Type IV.

På etiologisk niveau har Waardenburgs syndrom et autosomalt dominerende arvemønster. Det er normalt forbundet med specifikke mutationer i EDN3-, EDNRB-, PAX3-, SOX10-, SNAI2- og MIT-generne..

Diagnosen stilles på baggrund af forskellige større og mindre kliniske kriterier. Det er dog nødvendigt at udføre forskellige supplerende laboratorietests. Der er ingen specifik kur eller behandling for Waardenburg syndrom..

Interventionen med denne patologi fokuserer normalt på behandling af hørelidelser (kirurgiske procedurer, cochleaimplantater osv.), Taleterapi og neuropsykologisk rehabilitering samt psykologisk.

Artikelindeks

  • 1 Historie og opdagelse
  • 2 Karakteristika for Waardenburg syndrom
  • 3 Statistik
  • 4 Tegn og symptomer
    • 4.1 Kranio-ansigtsændringer
    • 4.2 Pigmentabnormaliteter
    • 4.3 Medfødt døvhed
  • 5 Har du forskellige kliniske kurser?
  • 6 Årsager
  • 7 Diagnose
    • 7.1 Hovedkriterier
    • 7.2 Mindre kriterier
  • 8 Behandling
  • 9 Referencer

Historie og opdagelse

Dette syndrom blev oprindeligt beskrevet af den hollandske genetiker og øjenlæge Petrus Johannes Waardenburg i 1848. I sin kliniske rapport henviste han til de vigtigste kliniske egenskaber:

  • Cantorum dystopi
  • Nasal hyperplasi
  • Okulære pigmentforstyrrelser
  • Variabel døvhed
  • Anonadáis pigmentærer i håret

Efterfølgende analyser identificerede en stor klinisk variation i Waardenbur syndrom. Derudover associerede Mckusick dette syndrom med andre lignende kliniske forløb, såsom Hirschsprungs sygdom..

På nuværende tidspunkt betragtes det som en sjælden patologi, der forekommer med en variabel grad af høretab, der kan forårsage betydelige ændringer i læring og senere udvikling af den berørte person.

Prognosen for Waardenburg syndrom er gunstig, selvom den kan være forbundet med signifikant sygelighed og dødelighed relateret til medicinske komplikationer, især tarmkanalen..

Karakteristika for Waardenburg syndrom

Waardenburg syndrom er en medfødt genetisk lidelse, hvis tegn og symptomer har en tendens til at variere meget blandt de berørte..

De mest almindelige træk inkluderer karakteristiske ansigtsabnormaliteter, ændret pigmentering af hud, øjne eller hår og døvhed..

I den medicinske litteratur betragtes dette syndrom ofte som en type genodermatose eller neuropati. Udtrykket genodermatose henviser til et bredt sæt sygdomme, der er kendetegnet ved tilstedeværelsen af ​​abnormiteter i huden og ændringer af genetisk oprindelse..

På den anden side henviser udtrykket neuropati til en gruppe patologier, der stammer fra udviklingen af ​​anomalier og mangelfulde processer under migration og differentiering af cellerne i neuralkammen under graviditet..

Den neurale kam er en embryonisk struktur, der består af et bredt sæt udifferentierede celler, hvis udvikling vil føre til dannelsen af ​​kranio-ansigtsstrukturen og de neuronale og gliaceller, der vil danne en stor del af nervesystemet..

Mellem 8. og 10. svangerskabsuge begynder migrationsprocessen for cellerne, der udgør neuralkammen, normalt. Når forskellige patologiske faktorer eller genetiske abnormiteter forstyrrer denne proces, kan der forekomme signifikante kognitive og / eller fysiske abnormiteter, såsom Waardenburg syndrom..

Statistikker

Pige med Waardenburg syndrom.

Forekomsten af ​​Waardenbur syndrom anslås at være 1 tilfælde ud af hver 40.000 mennesker over hele verden. Siden opdagelsen er der beskrevet omkring 1.400 forskellige tilfælde i den medicinske og eksperimentelle litteratur..

Det ser ud til at påvirke mænd og kvinder lige meget. Ingen forbindelser med geografiske regioner eller bestemte etniske og racemæssige grupper er blevet identificeret.

Waardenbug syndrom repræsenterer 2-5% af alle diagnosticerede tilfælde af medfødt høretab.

Selvom forskellige kliniske kurser er blevet identificeret, er type I og II de mest almindelige. Type III og IV er sjældne.

tegn og symptomer

Waardenburg syndrom er karakteriseret ved tre grundlæggende ændringer: kraniofaciale ændringer, pigmentabnormiteter og døvhed:

Kraniofaciale ændringer

  • Cantorum dystopi: den indre vinkel på øjnene forskydes normalt mod det laterale område.
  • Hypertelorisme: afstanden mellem begge øjne er normalt større end normalt.
  • Harelip: revne eller kløft placeret i et eller flere områder af overlæben.
  • Sinofridia: øjenbrynene præsenterer normalt en kontinuerlig udvikling uden nogen form for adskillelse eller frit hårområde.
  • Næsehypoplasi: næsebroen har normalt en bred struktur med nogle underudviklede områder eller en form for misdannelse.

Pigment abnormiteter

  • Øjne: de udgør normalt et signifikant fald i deres farve eller pigmentering. Det er almindeligt, at den ene eller begge har en meget lys blålig nuance. Det er også muligt at identificere en variabel heterochromia, hvilket resulterer i forskellige nuancer mellem begge øjne..
  • Hår: det er kendetegnet ved for tidlig udvikling af gråt hår eller tab af pigmentering. Håret på hovedet, øjenbryn eller øjenvipper bliver hvidt. Ofte ses en lokal tuft eller et område med hvidt hår (poliose).
  • Hud: Selv om det er sjældent, er det hos nogle individer muligt at observere misfarvede områder på huden med et hvidt udseende (vitiligo). Abnormiteter i udviklingen af ​​bindevæv kan også forekomme.

Medfødt døvhed

En anden af ​​de centrale medicinske fund af Waardenburgs syndrom er tabet af høreevne og skarphed. Det mest almindelige er at identificere en variabel grad af døvhed eller sensorineural høretab hos dem, der er ramt.

Udtrykket sensorineural høretab henviser til et tab af hørekapacitet afledt af interne skader relateret til nerveender, der leder auditiv information fra det indre øre til hjernecentrene..

Har du forskellige kliniske kurser?

Waardenburg syndrom er klassificeret i 4 basistyper baseret på det kliniske forløb og de specifikke symptomer, der er til stede hos berørte mennesker:

  • Type I: Denne undertype defineres ved tilstedeværelsen af ​​alle ændringer relateret til kraniet-ansigts- og okulær pigmentstruktur. Ca. 25% af de berørte har en eller anden form for sensorineural døvhed.
  • Type II: øjen- og ansigtsabnormaliteter er mindre almindelige i denne undertype. Mere end 70% af de berørte udvikler sensorineural døvhed og udviser ikke cantorum dystopi.
  • Type III (Waardenburg-Klein syndrom): dets kliniske forløb svarer til type I. Derudover præsenterer de berørte nogle muskuloskeletale og neurologiske abnormiteter. Mikrocefali eller intellektuel handicap er almindelig.
  • Type IV (Waardenburg-Shah syndrom): type I karakteristika er normalt forbundet med tilstedeværelsen af ​​andre abnormiteter, såsom medfødt megacolon.

Årsager

Waardenbuug syndrom har en medfødt oprindelse forbundet med forskellige genetiske ændringer.

Analysen af ​​tilfælde har gjort det muligt at lokalisere disse anomalier i generne: EDN3, EDNRB, PAX3, SOX10, SNAI2 og MIT.

Dette sæt gener ser ud til at være involveret i udviklingen og dannelsen af ​​forskellige typer celler, herunder dem, der er ansvarlige for produktionen af ​​melanocytter.

Melanocytter er ansvarlige for at generere melanin, et pigment, der bidrager til farvning af øjne, hår eller hud.

Afhængigt af de forskellige kliniske forløb kan vi identificere forskellige genetiske ændringer:

  • Type I og Type III: PAX3-gen.
  • Type II: MITF- og SNAI2-gener.
  • Type IV: ges SOX10, EDN3 og EDNRB.

Diagnose

Som vi påpegede i den oprindelige beskrivelse, er diagnosen Waardenbug syndrom baseret på flere store og mindre kriterier:

Hovedkriterier

  • Høretab forbundet med sensorineural døvhed.
  • Ændring af pigmentering og farvning af øjnene: blå iris, bicolor iris og / eller heterochromia.
  • Ændring af hårpigmentering: hvidt hår på hovedet, øjenbryn, øjenvipper osv..
  • Harelip.
  • Cantorum dystopi.

Mindre kriterier

  • Ændring af hudpigmentering.
  • For tidlig udvikling af gråt hår.
  • Kontinuerlig pandeudvikling.
  • Unormalt bred næsebro.

For at etablere en endelig diagnose er det vigtigt at identificere tilstedeværelsen af ​​to hovedkriterier eller mindst en større og to mindre. Derudover er det nødvendigt at bruge nogle supplerende tests: biopsi, audiometri eller genetiske tests.

Behandling

Der er ingen kur mod Waardenbug syndrom, selvom symptomatiske tilgange kan anvendes..

Behandling af de mest almindelige tegn og symptomer kræver normalt medicinsk indgriben fra hudlæger og øjenlæger..

På den anden side, i tilfælde af behandling af sensorineural døvhed, kan et cochlear implantat udføres ledsaget af en taleterapi og neuropsykologisk intervention..

Referencer

  1. Espinosa, R., og Alonso Calderón, J. (2009). Neurokristopatier og Hirschsprungs sygdom. Cir. Fodlæge, 25-28.
  2. Genetik Hjemmereference. (2016). Waardenburg syndrom. Hentet fra Genetics Home Reference.
  3. Lattig, M., og Tamayo, M. (1999). Waardenburg syndrom.
  4. Llaliré, J., Young Park, K., Passarelli, M., Petuaud, G., Raffo, G., Rodríguez Álvarez, G., & Virguez, E. (2010). Waardenbug syndrom. Arch. Oftal. B. Aires. .
  5. NIH. (2016). Waardenburg syndrom. Hentet fra MedlinePlus.
  6. NORD. (2016). Waardenburg syndrom. Indhentet fra den nationale organisation for sjældne lidelser.
  7. Parpar Tena, S. (2016). Waardenburg syndrom. Præsentation af en sag med pigmentglaukom. Præsten Mex. Oftalmol.
  8. Touraine, R. (2008). Waardenburg-Shah syndrom. Hentet fra Orphanet.

Endnu ingen kommentarer